Vzácná onemocnění

Měníme životy lidem se vzácným onemocněním



Náš závazek

Naším posláním je měnit životy lidem se vzácným onemocněním. Díky pochopení jedinečných potřeb pacientů můžeme provádět výzkum a vývoj inovativních léků, podporovat jejich dostupnost a obhajovat zájmy komunity pacientů se vzácným onemocněním.
 

Jsme přesvědčeni, že je naší povinností naslouchat, porozumět a měnit životy pacientů i těch, kdo jim neúnavně pomáhají. Naše inovace začínají pochopením lidí, kteří žíjí se vzácným onemocněním, a to je hnací silou veškerého našeho úsilí.

Možnosti léčby vzácných onemocnění jsou limitované


400 milionů

lidí na celém světě trpí vzácným onemocněním, polovinu z nich tvoří děti.

>7,000

vzácných onemocnění je v dnešní době známo, ale více než 90 % z nich nemá schválený způsob léčby.

3 z 10 dětí

se vzácným onemocněním se nedožijí svých pátých narozenin.




Naše strategie v oblasti léčby vzácných onemocnění


Průkopnický odkaz společnosti Alexion v oblasti vzácných onemocnění spočívá v prvenství převedení složité biologie komplementového systému do transformativních léků. Díky podpoře inovativního výzkumu a vývoje napříč novými terapeutickými oblastmi a možnostmi léčby jsme v posledních několika letech diverzifikovali a rozšířili naši nabídku o další vzácná onemocnění. Dnes, jako součást společnosti AstraZeneca, stavíme mosty mezi našimi vědeckými platformami se zaměřením na poskytování inovativních léků lidem po celém světě.


Naše strategie v oblasti vzácných onemocnění se zaměřuje na tři hlavní priority:




Náš přístup k výzkumu a vývoji


Inovativní vědecký přístup společnosti Alexion již 30 let vede
k vývoji transformativních léků na vzácná onemocnění a v této oblasti máme určující roli i dnes. Náš úspěch vychází
z naslouchání, porozumění a reakcí na potřeby komunit, kterým sloužíme.

Výzkum a vývoj v oblasti vzácných onemocnění představuje jedinečnou výzvu, která vyžaduje neustálé inovace, aby bylo možné poskytovat pacientům léky, které pro ně budou mít smysl. Poháněni naším přístupem zaměřeným na pacienta přizpůsobujeme prvky procesu výzkumu a vývoje. Současně přicházíme s novými nástroji a metodami, abychom hlouběji porozuměli různým vzácným onemocněním a potřebám lidí, kteří s nimi žijí.




Naše léky


Všechny níže uvedené léčivé přípravky jsou vázané na lékařský předpis. O lécích se vždy poraďte se svým lékařem.


Kanuma

sebelipáza alfa

Koselugo

selumetinib

Soliris

ekulizumab


Strensiq

asfotáza alfa

Ultomiris

ravulizumab




Námi vyvíjené přípravky pro léčbu vzácných onemocnění


Každý den věnujeme úsilí vývoji nových léčivých přípravků

Stavíme na hlubokých znalostech biologie komplementu a posouváme se v našich hlavních terapeutických oblastech hematologie, nefrologie, neurologie, metabolických onemocnění a kardiologie. Pokračujeme ve vývoji směrem do nových oblastí, kde nejsou dostupné možnosti léčby. Snažíme se pomoci lidem, kteří žijí se vzácným onemocněním a jejich rodinám plnohodnotně žít co nejlépe.





CZ-4758